Дневной диапазон 44,63 - 47,62 52 недели 36,20 - 82,49 объем 119164 Avg. объем 464417 Рыночная капитализация 2.008B Бета (5 месяцев в месяц) 1,16 Коэффициент PE (ТТМ) N / A EPS (TTM) -3,11 Дата заработка 01 марта 2020 г. Форвард Дивиденд и доходность N / A (N / A) Экс-дивидендная дата N / A 1й Цель Эст 85,81 Справедливая стоимость XX.XXзавышенный UniQure NV NBIX , потому что они были достаточно умны, чтобы создать лекарство для TD, желающего добавить биотехнологию, хороший баланс - это большой плюс Arvelle Therapeutics на 5% принадлежит AXGT IDRA. Во-первых, Baker Bros владеет IDRA и проводит гораздо больше исследований, чем большинство, прежде чем покупать биос с маленькой крышкой У PRVB еще есть место для 100% движения! DRNA, KPTI, AMRN, NBIX, ARWR, GWPH - вероятно, лучшая биотехнологическая связка для владения в течение следующих нескольких лет
Медицинские устройства / средства диагностики также были убиты и в настоящее время в продаже - QTNT, SWAV, QTRX, TMDX, NVCR синий, шалфей, хорош для низкого входа. Crsp хорош для наличных денег, которые они имеют, так же как CGC и конечно CTMX. JNCE - сидящий GEM, у них есть респектабельные судебные процессы и конвейер, и, конечно, больше денег, чем рыночная капитализация. JNCE - схема Ponzi, остающаяся далеко. Если вам нравится терять деньги, просто идите и купите JNCE, что за мусор. менеджмент в течение многих лет Здравоохранение | Биотехнология | Нидерланды Ведущие компании генной терапии (тикер) с рыночной капитализацией: 2 млн. Долларов США CLLS 800 млн. Долларов США AveXis купил 8,7 млрд. Долларов США Novartis Spark Therapeutics купил 4,3 млрд. Долларов США ARWR 4 млрд. Долларов США ALNY 15 млрд. Долларов США 4,4 млрд. Долларов США QURE $ 2,6 млрд. Долларов США MGTX 669 млн. Долларов США $ GNPX $ 200 млн. Genprex по-прежнему сильно недооценен
падение 5% сегодня. Я предполагаю, что я ошибался в торговле акциями в 70-х, пока не был куплен QURE. Акции падают, потому что никаких серьезных новостей на конференции JP Morgan Healthcare не было. Инвесторы находятся в запасе, потому что они видят, что QURE приобретается и выплачивается премия за компанию. Если они не объявят о приобретении к весне, я вижу падение в 50-х
3 месяца назад Этот пост будет сильно ненавидеть, но я говорю правду. UniQure сегодня снизился на 7,65%, а рыночная капитализация в настоящее время составляет 2,95 миллиарда долларов, что все еще выше стоимости предприятия компании. RSI сейчас 46 и все еще показывает перекупленность. Как я уже говорил ранее, я думаю, что акции будут торговаться в 70-х, пока UniQure не будет куплен. Цена выкупа, вероятно, будет в диапазоне от 100 до 120 долларов, что является большой премией к стоимости предприятия. Многие частные компании по генной терапии и публичные компании по генной терапии были куплены в последние годы за меньшую рыночную капитализацию uniQure. UniQure будет куплен примерно по той же цене, что и Spark Therapeutics, возможно, немного дороже, но безумно думать, что UniQure будет куплен более чем на 4-5 миллиардов долларов.
FDA OKs новое лечение гемофилии 1 апреля 2020 13:51 ET|О компании: uniQure NV (QURE) | FDA одобряет LFB Biotechnologies 'Sevenfact [фактор свертывания крови VIIa (рекомбинантный) -jncw] для лечения и контроля эпизодов кровотечения у взрослых и подростков в возрасте не менее 12 лет с гемофилией A или B с ингибиторами (нейтрализующими антителами).
Активный ингредиент Sevenfact является рекомбинантным аналогом человеческого фактора VII, который экспрессируется в молочной железе кроликов, полученных путем генной инженерии, и выделяется в молоко кроликов. Во время очистки и обработки молока FVII превращается в активированный FVII (FVIIa).
Показатель - P / E, - EPS (ттм) -3,09 Собственный Инсайдер 1,40% Shs Outstand 44.95M Perf Week 8,98% Рыночная капитализация 2.13B Форвард П / Э - EPS следующий Y -3,43 Инсайдер Транс -25,80% Shs Float 38.78M Perf Month -12,73% доход -124.20M PEG - EPS следующий Q -0,84 Inst Own 93,70% Short Float 10,67% Perf Quarter -33,84% Продажи 7.30M P / S 292,18 EPS это Y -32,80% Инст Транс 7,56% Короткое соотношение 8,91 Perf Half Y 20,55% Книга / ш 7,39 P / B 6,42 EPS следующий Y 1,20% ROA -34,40% Целевая цена 85,81 Год исполнения -20,90% Наличный / ш 8,40 ПК 5,65 EPS следующий 5Y - ROE -51,60% Диапазон 52 Вт 36,20 - 82,49 Perf YTD -33,78% дивиденд - P / FCF - EPS за 5Y -1,30% ROI -33,70% 52 Вт -44,68% Бета 1,19 Дивиденд% - Коэффициент быстрой ликвидности 12,10 Продажи за 5Y 3,50% Валовая прибыль - 52 Вт Низкий 26,05% ATR 4,24 Сотрудники 248 Текущее соотношение 12,10 Продажи Q / Q 62,50% Опер. Поле - RSI (14) 45,50 летучесть 5,82% 10,36% Optionable да Долг / Eq 0,00 EPS Q / Q -61,60% Рентабельность - Rel Volume 0,31 Предыдущая Закрыть 47,45 Shortable да Долг LT / Eq 0,11 прибыль 12 марта BMO выплата - Средний объем 464.34K Цена 45,63 Рек 1,70 SMA20 в -0,37% SMA50 -16,00% SMA200 -20,96% объем 115173 + Изменить -3,84%
Dec-03-19 начатый Goldman купить Dec-03-19 начатый Коуэн опережать Ноябрь-05-19 начатый Кредит Свисс опережать Октябрь-11-19 начатый Stifel купить Sep-25-19 начатый Бернштейн опережать $ 73 Sep-12-19 начатый Mizuho купить Июль-30-19 упадок Guggenheim Купить → Нейтральный Июль-08-19 вновь подтвердила Кантор Фицджеральд избыточный вес $ 81 → $ 94 Апрель-12-19 начатый Пайпер Джаффрей избыточный вес $ 80 Mar-29-19 начатый Роберт У. Бэйрд опережать $ 85 Mar-04-19 вновь подтвердила Шардан Капитал Маркетс купить $ 70 → $ 100 Февраль-25-19 вновь подтвердила Кантор Фицджеральд избыточный вес 68 $ → 81 $ Февраль-11-19 вновь подтвердила ХК Уэйнрайт купить 60 $ → 73 $ Dec-31-18 Возобновился Б. Райли ФБР купить $ 72 Ноябрь-26-18 вновь подтвердила ХК Уэйнрайт купить 48 $ → 60 $ Июль-27-18 начатый Кантор Фицджеральд избыточный вес $ 58 Июнь-28-18 начатый Б. Райли FBR, Inc. купить $ 50 Май-16-18 начатый Компания "Уэллс-Фарго опережать $ 47 Май-07-18 вновь подтвердила Лееринк Партнеры опережать $ 26 → $ 63 Jan-04-18 начатый Джани купить $ 25
Март 30-20 07:00 UniQure примет участие в нескольких предстоящих конференциях инвесторов в апреле GlobeNewswire 28-20 марта 21:10 Хедж-фонды никогда не были такими бычьими на Uniqure NV (QURE) Инсайдерская обезьяна 26-20 марта 12:36 Biotech откладывает запуск генной терапии в США из-за вспышки, раздора FDA American City Business Journal 7:00 утра UniQure объявляет о достижении дозировки для целевых пациентов в HOPE-B, основополагающем испытании AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) при гемофилии B GlobeNewswire 18-20 марта 06:01 Biotech отправляет в клинику терапию клетками при заболеваниях крови после 80 миллионов долларов США в американских деловых журналах Март 03-20 07:00 UniQure примет участие в нескольких предстоящих отраслевых конференциях в марте GlobeNewswire Март 02-20 5:45 вечера UniQure (QURE) сообщает о потерях в 4-м квартале, максимальные доходы оценивают Zacks + 5,65% 4:05 вечера uniQure объявляет финансовые результаты и основные показатели за 2019 г. Недавний прогресс компании GlobeNewswire 4:05 вечера uniQure и Gen-X заключили соглашение о сотрудничестве в области исследований и лицензию на разработку новых синтетических промоторов GlobeNewswire Фев-27-20 07:00 uniQure представляет множество новых доклинических данных по AMT-130 на 15-й ежегодной конференции по лечению болезней Хантингтона, проводимой GloDNewswire Фев-26-20 08:41 Почему прибыль сезон может быть большим для uniQure (QURE) Zacks 21-20 февраля 10:48 Прежде чем купить uniQure NV (NASDAQ: QURE), рассмотрите его волатильность просто Уолл- стрит. Фев-20-20 12:31 Ожидается, что UniQure (QURE) превзойдет оценки доходов: может ли акция подняться выше? Закс Фев-04-20 07:00 uniQure объявляет о выступлениях на предстоящем 13-м ежегодном конгрессе Европейской ассоциации по гемофилии и сопутствующим заболеваниям (EAHAD) GlobeNewswire Янв 31-20 07:00 UniQure примет участие в нескольких предстоящих отраслевых конференциях в феврале GlobeNewswire Янв-10-20 2:20 вечера Кембриджский стартап собирает 110 миллионов долларов на повторную дозу генной терапии American City Business Journal Янв-07-20 12:12 UniQure (NASDAQ: QURE) Акционеры наслаждались великолепным повышением цены акций на 1077% просто Уолл- стрит 24-19 декабря 09:30 BioMarin архивирует BLA для генной терапии для лечения гемофилии A Zacks 19-19 декабря 10:27 Одно конкретное поле разработки лекарственных средств может доминировать M & A в 2020 году American City Business Journals 7:00 утра uniQure объявляет о публикации доклинических данных для AMT-130 при болезни Хантингтона, поддерживающей неселективный подход к снижению HTT GlobeNewswire 17-19 декабря 09:11 5 биотехнологических акций, которые в этом году выросли более чем вдвое 7:02 утра Будет ли UniQure продолжать расти выше? Закс 6:00 утра Atlas, MPM, Partners инвестируют 49 миллионов долларов в новый стартап-проект American City Business Journal 16-19 декабря 09:34 5 запасов биотехнологий для продолжения ралли в 2020 году Закс 8-19 декабря 16:00 UniQure объявляет об однолетних данных последующего наблюдения из фазы IIb исследования этранакогена дезапарвовца и данных о долгосрочном наблюдении за AMT-060 у пациентов с гемофилией B GlobeNewswire 06-19 декабря 09:33 Основные моменты блога аналитика Zacks: UniQure, Sarepta Therapeutics, Фармацевтические препараты BioMarin и Zacks Sangamo Дек-05-19 16:32 Сделка с Astellas-Audentes, вероятно, подстегнет новые приобретения GuruFocus.com 10:12 утра 4 ставки на твердую генную терапию после сделки с Audentes-Astellas Zacks 3:49 утра Генная терапия - следующая лучшая вещь: вот почему (пересмотренный) Закс Дек-04-19 09:42 Генная терапия - следующая лучшая вещь: вот почему Закс Дек-03-19 11:53 Имена генной терапии движутся к сделке выкупа Audentes Benzinga + 16.68 % Дек-02-19 07:00 UniQure примет участие в нескольких предстоящих отраслевых конференциях в декабре GlobeNewswire 30-19 ноября, 19:02 Хедж-фонды никогда не были такими бычьими на Uniqure NV (QURE) Инсайдерская обезьяна Ноябрь 22-19 10:16 Инвесторы надеются на большее от Takeda, чем на здоровый дивиденд GuruFocus.com Ноябрь-07-19 09:45 Акции UniQure NV (QURE) растут в марте, может ли это продолжаться? Закс Ноябрь-06-19 09:16 uniQure объявляет о представлении клинических данных на 61-м ежегодном собрании Американского общества гематологии (ASH) GlobeNewswire Ноя-05-19 07:00 uniQure объявляет о выдаче нового патента, обеспечивающего дополнительную защиту вариантов фактора IX, связанных с Падуей и Падуей, в генной терапии GlobeNewswire Ноя-01-19 07:00 UniQure примет участие в нескольких предстоящих отраслевых конференциях в ноябре GlobeNewswire 31-19 октября, 07:00 UniQure объявляет о публикации положительных промежуточных данных из фазы IIb клинических испытаний Etranacogene Dezaparvovec GlobeNewswire 30-19 октября 11:46 Инсайдеры продают акции uniQure NV (NASDAQ: QURE)? Просто Уолл-стрит 10:38 утра Акции UniQure NV (QURE) растут в марте, может ли это продолжаться? Закс 29-19 октября 12:37 Хедж-фонды никогда не были такими бычьими на Uniqure NV (QURE) Инсайдерская обезьяна 28-19 октября 08:15 UniQure (QURE) Отчеты Q3 потери, доходы промахов Оценки Закс 7:00 утра UniQure объявляет результаты третьего квартала 2019 года и показывает последние достижения компании GlobeNewswire 25-19 октября 09:15 S & P и NASDAQ снова выросли в смешанных сессиях Zacks + 7,41% 02-19 октября 09:33 Почему этот филиал генной терапии Калифорнийского университета в Беркли нацелен на IPO American City Business Journal за 100 миллионов долларов 01-19 октября 13:43 Круглый стол по биотехнологиям: как инвестировать в лекарства в будущем Barrons.com -5,67% 30-19 сентября 11:10 Является ли генеральный директор UniQure NV (NASDAQ: QURE) платным? Просто Уолл-стрит 27-19 сентября 07:00 UniQure примет участие в нескольких предстоящих отраслевых конференциях в октябре GlobeNewswire 26-19 сентября 10:34 Хедж-фонд PAW Capital Partners Лучшие акции Инсайдерской Обезьяны -6,36% Сент-05-19 20:39 UniQure объявляет о цене своего публичного предложения GlobeNewswire -14,86% 8:12 утра The Daily Biotech Pulse: хорошие результаты для лекарства от депрессии Sage, предложение UniQure, исследование Asseome Aces препарата от головной боли Benzinga Sep-04-19 16:02 uniQure объявляет о публичном предложении GlobeNewswire Сент-03-19 07:00 uniQure объявляет о достижении плановой регистрации в HOPE-B, основополагающем исследовании AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) у пациентов с гемофилией B GlobeNewswire 30-19 августа 08:32 У UniQure (NASDAQ: QURE) есть долги, но нет доходов; Стоит ли беспокоиться? Просто Уолл-стрит 7:00 утра UniQure примет участие в нескольких предстоящих отраслевых конференциях в сентябре GlobeNewswire 20-19 августа 07:00 UniQure объявляет о повышении лидерских качеств и переходе исполнительной власти GlobeNewswire 16-19 августа 06:20 Эксперты говорят, что American City Business Journal пишет о генной терапии для проверки подхода FDA к регулированию лекарств после запуска. Jul-31-19 06:28 Представляя UniQure (NASDAQ: QURE), акции, которые выросли на 653% за последние три года просто Уолл- стрит Jul-29-19 08:35 UniQure (QURE) сообщает об убытках за второй квартал, максимальные доходы оценивают Закс -5,38% 7:18 утра UniQure объявляет результаты и основные результаты второго квартала 2019 года Последние достижения компании GlobeNewswire Июл-26-19 07:00 уникальность для участия в нескольких предстоящих отраслевых конференциях GlobeNewswire 19-19 июля 12:15 Генеральный директор Uniqure Nv (QURE), финансовый директор, управляющий директор Мэтью Капуста Продано $ 571 600 акций GuruFocus.com Jul-11-19 05:33 Sangamo Up Как генная терапия показывает обещание в гемофилии Study (пересмотренный) Zacks Jul-09-19 11:07 Sangamo Up Как генная терапия показывает обещание в гемофилии Study Zacks Jul-08-19 08:19 Что привело к росту на 171% в первой половине 2019 года Motley Fool Июл-06-19 07:00 UniQure объявляет о 36-недельных последующих данных фазы IIb исследования AMT-061 и долгосрочных последующих данных для AMT-060 у пациентов с гемофилией B GlobeNewswire Jul-02-19 06:02 Сколько UniQure NV (NASDAQ: QURE) имеют учреждения? Просто Уолл-стрит 29-19 июня 08:25 Неделя в биотехнологии: ожидаются клинические показания в фокусе Benzinga 22-19 июня 21:33 Хедж-фонды никогда не были такими бычьими на Uniqure NV (QURE) Инсайдерская обезьяна 21-19 июня 07:00 UniQure объявляет о выступлениях на предстоящем 27-м Конгрессе Международного общества по тромбозу и гемостазу (ISTH) GlobeNewswire 20-19 июня 09:41 Основные моменты блога аналитика Zacks: Incyte, Blueprint Medicines, Verastem и uniQure Zacks 19-19 июня 11:20 Рак / Генная терапия Biotechs в центре внимания после Pfizer-массив Deal Zacks 18-19 июня 09:15 Неделя ФРС начинается в зеленых заках 17-19 июня 16:21 Почему эта акция генной терапии выглядит как надежная ставка на поглощение: аналитик Business Investor Daily + 11,84% 9:41 утра Фирма генной терапии UniQure изучает варианты, включая продажу Bloomberg 9:33 утра UniQure сообщает о том, что изучает возможную продажу TheStreet.com 11-19 июня 08:47 Прогнозирует ли рынок опционов резкий рост уникальных (QURE) акций? Закс -12,02% Июн-05-19 11:53 AMD и еще 3 импульсные акции для просмотра MarketWatch 7:08 утра Внутренний расчет для UniQure NV (NASDAQ: QURE) предполагает, что он недооценен на 29%, просто Уолл- стрит. Jun-04-19 09:01 uniQure (QURE) Прыжки: запасы выросли на 8,9%, Закс + 9,44% 31-19 мая 07:00 уникальность для участия в нескольких предстоящих отраслевых конференциях GlobeNewswire 30-19 мая 14:36 3 Top Gene Therapy акции , которые могли бы парить InvestorPlace 22-19 мая 07:00 uniQure усиливает портфель интеллектуальной собственности благодаря предоставленным патентным претензиям, охватывающим AMT-130 для болезни Хантингтона GlobeNewswire 10-19 мая 16:16 Эта акция генной терапии близка к прорыву в связи с гемофилией B Изучение бизнеса инвестора Ежедневно + 6,67% 2:44 вечера Инсайдеры uniQure NV (NASDAQ: QURE) продавали просто Уолл- стрит 8:00 утра UniQure объявляет об обновлении клинических данных фазы IIb исследования AMT-061 у пациентов с гемофилией B GlobeNewswire Май-07-19 07:00 uniQure объявляет о представлении новых данных о спиноцеребеллярной атаксии типа 3 на ежегодном собрании Американской академии неврологии в 2019 году GlobeNewswire Май-02-19 16:26 Хедж-фонды бросили мяч на Uniqure NV (QURE)? Инсайдерская Обезьяна 7:00 утра UniQure объявляет о новых доклинических данных о гемофилии А и болезни Фабри в устных выступлениях на 22-м ежегодном собрании ASGCT GlobeNewswire 01-19 мая 07:00 уникальность для участия в нескольких предстоящих отраслевых конференциях GlobeNewswire Апр-29-19 07:07 UniQure: 1-й квартал о доходах Ассошиэйтед Пресс 7:00 утра UniQure объявляет результаты и основные результаты первого квартала 2019 года Последние достижения компании GlobeNewswire 15-19 апреля 12:15 UniQure объявляет о презентациях на предстоящем ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT) GlobeNewswire 8:43 утра Хотите инсайдеров, чтобы играть в IPO? Этот фонд имел огромный успех благодаря своей стратегии MarketWatch Апр-08-19 09:45 4 Gene Therapy Игроки могут стать котрый Цели в 2019 году Закс 7:00 утра UniQure получает FDA ускоренное назначение для генной терапии AMT-130 для лечения болезни Хантингтона GlobeNewswire Апр-04-19 14:36 uniQure NV (NASDAQ: QURE): анализ финансовой устойчивости Simply Wall St. + 5,86% Март 29-19 07:00 уникальность для участия в нескольких предстоящих отраслевых конференциях GlobeNewswire 10-19 марта 10:36 10 акций для генно- революционной революции Investopedia
uniQure NV, компания генной терапии, занимается разработкой и коммерциализацией методов лечения пациентов, страдающих генетическими и другими заболеваниями, в Нидерландах. Его ведущей программой является Etranacogene dezaparvovec (AMT-061), который находится в III фазе HOPE-B для лечения гемофилии B. Компания также занимается разработкой генной терапии AMT-130, которая находится в клинической фазе I / II. исследование для лечения болезни Хантингтона; AMT-060, который находится в фазе I / II клинических испытаний для лечения гемофилии B; AMT-180, одноразовый кандидат для генной терапии внутривенно, который находится на доклинической стадии для лечения гемофилии A; и AMT-190, генная терапия на основе аденоассоциированного вируса 5, вводимая внутривенно, для лечения болезни Фабри. Кроме того, он участвует в разработке AMT-150, кандидат генной терапии для лечения спиноцеребеллярной атаксии 3 типа. Компания имеет соглашения о сотрудничестве и лицензии с компанией Bristol Myers-Squibb; Gen-X; и Synpromics Limited. UniQure NV была основана в 1998 году и имеет штаб-квартиру в Амстердаме, Нидерланды.
Инсайдерская торговля отношения Дата Сделка Стоимость #Акции Значение ($) Всего акций SEC Form 4 Капуста Мэтью C Генеральный директор, финансовый директор, управляющий директор 18 марта Вариант Осуществления 7,53 5626 42364 324168 20 марта 13:16 Капуста Мэтью C Генеральный директор, финансовый директор, управляющий директор 18 марта Продажа 41,48 5626 233352 318542 20 марта 13:16 КЛЕМТ ХРИСТИАНСКИЙ Главный бухгалтер 04 марта Вариант Осуществления 26,41 15750 415958 72768 06 марта 10:07 КЛЕМТ ХРИСТИАНСКИЙ Главный бухгалтер 04 марта Продажа 52,29 15750 823500 57018 06 марта 10:07 Капуста Мэтью C Генеральный директор, финансовый директор, управляющий директор 19 февраля Продажа 64,56 7501 484256 284753 21 февраля 10:03 Сотеропулос Паула директор 05 февраля Продажа 60,95 2122 129332 2423 05 февраля 01:19 Капуста Мэтью C Генеральный директор, финансовый директор, управляющий директор 31 января Продажа 57,98 3872 224499 264541 31 января 03:45 Астли-Спарк Филипп директор 30 января Продажа 59,23 807 47799 6005 30 января 21:39 Капуста Мэтью C Генеральный директор, финансовый директор, управляющий директор 30 января Продажа 59,31 23583 1398646 268413 31 января 03:45 Капуста Мэтью C Генеральный директор, финансовый директор, управляющий директор 29 января Продажа 61,94 23583 1460794 291996 31 января 03:45 Кута Александр Эдуард III Исполнительный вице-президент по операциям 28 января Продажа 62,14 1478 91848 40100 30 января 21:36 Капуста Мэтью C Генеральный директор, финансовый директор, управляющий директор 28 января Продажа 61,92 23583 1460221 315579 29 января 11:24 Кей Джек директор 28 января Продажа 62,20 806 50133 14128 30 января 21:32 Балахандран Мадхаван директор 28 января Продажа 62,20 807 50195 6005 30 января 21:23 Сотеропулос Паула директор 28 января Продажа 62,19 807 50187 4545 30 января 21:15 ван Девентер Сандер EVP, исследователь и разработчик продукта 28 января Продажа 61,61 2227 137214 43127 30 января 21:11 ШАФФЕР ДЭВИД директор 28 января Продажа 62,27 806 50190 44915 30 января 21:06 КЛЕМТ ХРИСТИАНСКИЙ Главный бухгалтер 28 января Продажа 61,47 11975 736072 42564 30 января 21:02 Спрингхорн Джереми П. директор 28 января Продажа 62,19 807 50190 6005 30 января 08:57 Кроткий Дэвид Д. директор 28 января Продажа 62,19 722 44903 2508 30 января
18 марта 2020 г. Предоставляет обновленную информацию по I / II фазе клинических испытаний AMT-130 при болезни Хантингтона и реакции на пандемию COVID-19
ЛЕКСИНГТОН, Массачусетс и АМСТЕРДАМ, 26 марта 2020 г. (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure NV ( QURE ), ведущая компания по генной терапии, занимающаяся разработкой трансформационных методов лечения для пациентов с серьезными неудовлетворенными медицинскими потребностями, сегодня объявила о том, что достигла целевой дозировки пациентов в центральное исследование HOPE-B этранакогена дезапарвовца (AMT-061 ), исследовательская генная терапия на основе AAV5 , включающая защищенный патентом вариант FIX-Padua для лечения пациентов с тяжелой и умеренно тяжелой формой гемофилии B. Целевое число пациентов до дозировка в соответствии с протоколом клинического испытания составляла 50. В общей сложности 54 пациента получили разовую дозу этранакогена дезапарвовека.
«Я очень горжусь всей командой uniQure, нашими исследователями, координаторами исследований и сообществами пациентов с гемофилией, которые помогли сделать эту важную веху возможной», - заявил Мэтт Капуста, главный исполнительный директор uniQure. «Теперь, когда дозирование целевого пациента завершено, мы внимательно следим за ходом испытания и работаем в соответствии с рекомендациями FDA относительно COVID-19, чтобы минимизировать любой риск или сбои в последующих посещениях пациентов. Мы по-прежнему ожидаем, что до конца этого года будут получены первичные данные испытаний III фазы, которые, как мы полагаем, поддержат представление BLA в 2021 году ».
Основное исследование III фазы HOPE-B следует за продолжающимся в компании этапом IIb исследования этранакогена дезапарвовека, в котором мы ранее сообщали, что после 52 недель наблюдений у всех трех пациентов стабилизировалась и поддерживалась активность FIX на терапевтических уровнях после разовое введение этранакогена дезапарвовец. Кроме того, в продолжающемся I / II испытании фазы AMT-060, генной терапии первого поколения компании для лечения гемофилии B, все 10 пациентов продолжали демонстрировать устойчивое и стабильное увеличение активности FIX и долгосрочную клиническую пользу, включая улучшение фенотипа заболевания и значительное сокращение спонтанных кровотечений до 4 лет наблюдения.
Обновленная информация о I / II фазе клинических испытаний AMT-130 при болезни Хантингтона
Первые два пациента, участвовавшие в клиническом испытании I-II фазы компании на АМТ-130 при болезни Хантингтона, были зарегистрированы после успешного выполнения всех критериев отбора и отбора. Эти пациенты должны были пройти свои процедуры 24 и 25 марта в Университете штата Огайо. Из-за растущего воздействия пандемии коронавируса COVID-19, эти процедуры были временно отложены. Решение об отсрочке лечения во время судебного разбирательства следует за заявлениями о чрезвычайном положении, связанном с COVID-19, в Соединенных Штатах, где проводится суд.
«Мы следуем всем федеральным и местным нормам, включая рекомендации FDA о проведении клинических испытаний во время пандемии COVID-19, и мы очень тесно сотрудничаем с исследователями, чтобы гарантировать, что безопасность пациентов остается нашим главным приоритетом», - заявил Роберт Гут, доктор медицинских наук, доктор философии. .D., Главный врач в uniQure. «Несмотря на эту неожиданную отсрочку, мы воодушевлены прогрессом, достигнутым нами в этом испытании с начала года, и тем фактом, что у нас есть пациенты с высокой мотивацией для участия. Мы продолжим нашу работу по возобновлению лечения в фазе I / II испытания, как только это станет клинически целесообразным ».
Ответ UniQure на COVID-19
Компания продолжает свою деятельность под руководством национальных, государственных и местных органов власти в Нидерландах и Соединенных Штатах, включая Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и Центры по контролю и профилактике заболеваний (CDC). В связи с этим, UniQure информируется о направлении и гибкости, обеспеченных FDA в его Руководстве 18 марта 2020 года, озаглавленном « Руководство FDA по проведению клинических испытаний медицинских изделий во время пандемии COVID-19 » . Текущие клинические исследования тщательно контролируются, чтобы свести к минимуму любой риск, нарушение или задержку либо в дозировке пациента, либо в последующих посещениях.
UniQure нацелена на обеспечение здоровья и благополучия своей глобальной рабочей силы. С 13 марта Компания ввела в действие политику «работа на дому» для всех второстепенных работников. Будучи компанией, занимающейся исследованиями и разработками в области биофармы, uniQure, как считается, предоставляет основные услуги в рамках рекомендаций «оставайся дома», выпущенных губернатором штата Массачусетс 23 марта 2020 года, и продолжает свою критически важную деятельность, включая промышленное производство. операции.
4 квартал Больше UniQure (QURE) опубликовал с ежеквартальной потерей $ 0,97 за акцию по сравнению с оценкой Zacks Consensus Estimate по убыткам в $ 0,78. Это сопоставимо с потерей $ 0,59 на акцию год назад. Эти цифры скорректированы для неповторяющихся предметов.
Этот ежеквартальный отчет представляет неожиданную прибыль в размере -24,36%. Четверть назад ожидалось, что эта компания, занимающаяся генной терапией, потеряет 0,83 долл. На акцию, тогда как на самом деле потеряла 0,58 долл., Что удивит 30,12%.
За последние четыре квартала компания превзошла консенсус-оценки EPS только один раз.
Выручка UniQure, принадлежащей Zacks Medical - биомедицинской и генетической промышленности, за квартал, закончившийся в декабре 2019 года, составила 2,63 млн. Долларов США, превысив прогноз Zacks Consensus на 49,32%. Это сопоставимо с годовой выручкой в размере 1,61 миллиона долларов. За последние четыре квартала компания превысила прогноз выручки в два раза.
Устойчивость немедленного движения цены акций на основе недавно опубликованных данных и ожиданий будущих прибылей будет в основном зависеть от комментариев руководства в отношении объявления о прибылях.
Акции UniQure потеряли около 28,2% с начала года против падения S & P 500 на -8,6%.
Что дальше для UniQure?
Хотя в этом году uniQure уступал рынку хуже, инвесторы задаются вопросом: что будет с акциями?
На этот ключевой вопрос нет простых ответов, но одной надежной мерой, которая может помочь инвесторам решить эту проблему, является прогноз прибыли компании. Это включает не только текущие консенсус-ожидания в отношении прибыли на предстоящий квартал (-ы), но и то, как эти ожидания изменились в последнее время.
Эмпирическое исследование показывает сильную корреляцию между краткосрочными движениями акций и тенденциями пересмотра оценки прибыли. Инвесторы могут самостоятельно отслеживать такие пересмотры или полагаться на проверенный и проверенный инструмент оценки, такой как рейтинг Зэкс, который обладает впечатляющим послужным списком использования возможностей пересмотра оценки прибыли.
В преддверии этого отчета о доходах тенденция пересмотра оценок для UniQure была неоднозначной. Несмотря на то, что величина и направление изменений оценки могут измениться после публикации отчета о прибылях и убытках компании, текущий статус переводится в ранг Zacks № 3 (удержание) для акций. Таким образом, ожидается, что акции будут работать в соответствии с рынком в ближайшем будущем. Вы можете увидеть полный список сегодняшних акций Zacks # 1 Rank (Strong Buy) здесь.
Будет интересно посмотреть, как в ближайшие дни изменятся оценки на ближайшие кварталы и текущий финансовый год. Текущая консенсус-оценка EPS составляет - 1 долл. США на 1,95 млн долл. США в выручке в следующем квартале и - 3,48 долл. США на 10,27 млн. Долл. США выручки в текущем финансовом году.
uniQure объявляет финансовые результаты и основные показатели за 2019 год GlobeNewswire GlobeNewswire •3 марта 2020 г. ~ Дозирование для пациента почти завершено в III фазе испытания HOPE-B на этранакоген дезапарвовец при гемофилии B ~
~ Первая процедура для пациента в I / II фазе клинического испытания AMT-130 при болезни Хантингтона, которая, как ожидается, произойдет в конце первого квартала 2020 года ~
Ожидается, что в 2022 году ожидается устойчивый баланс для операций Фонда
ЛЕКСИНГТОН, Массачусетс и АМСТЕРДАМ, 2 марта 2020 г. (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure NV ( QURE ), ведущая компания по генной терапии, занимающаяся разработкой трансформационных методов лечения для пациентов с серьезными медицинскими потребностями, сегодня сообщила о своих финансовых результатах за 2019 г. и подчеркнула недавний прогресс в это бизнес.
«Прошедший год ознаменовался сильным исполнением в нашем главном исследовании III фазы HOPE-B этранакогена дезапарвовека при гемофилии B, по которому мы достигли полного охвата и ожидаем анонсировать лучшие данные до конца этого года», - заявил Мэтт Капуста. , генеральный директор uniQure. «Мы считаем, что этранакоген дезапарвовец обладает потенциальным лучшим в своем классе профилем в качестве единовременного лечения пациентов с гемофилией В, и наша основная цель заключается в продвижении этой программы для нормативного рассмотрения и потенциального одобрения».
«Мы также успешно провели скрининг пациентов в рандомизированном клиническом испытании фазы I / II по AMT-130 при болезни Хантингтона и ожидаем, что первая процедура произойдет примерно в конце этого первого квартала 2020 года», - добавил он. «Кроме того, мы продолжаем расширять наш исследовательский портфель инновационных кандидатов в генную терапию AAV и развиваем наши собственные производственные возможности в промышленном масштабе. Мы ожидаем, что этот год будет трансформационным для уникального, в котором мы анонсируем новые клинические данные и продвигаем наши внутренние генные методы исследования ».
Недавняя Компания Прогресс
Продвижение на поздней стадии разработки этранакогена дезапарвовца ( AMT-061) для лечения гемофилии B • Почти все подходящие пациенты в фазе III исследования HOPE-B этранакогена дезапарвовца получили одноразовое введение этранакогена дезапарвовека. Приблизительно 60 пациентов были включены в исследование, которое проводится примерно в 40 местах в Соединенных Штатах и Европе. Компания готова предоставить основные данные обо всех пациентах, участвующих в исследовании HOPE-B, до конца этого года, а также подать заявку на получение лицензии на использование биологических препаратов (BLA) для получения разрешения на маркетинг в 2021 году. •
В конце прошлого года на ежегодном собрании Американского общества гематологов компания представила данные однолетних наблюдений за тремя пациентами в фазе IIb исследования этранакогена дезапарвовека. Средняя активность FIX для трех пациентов через 52 недели после введения составляла 41% от нормы. Ни один пациент в исследовании не сообщал о каких-либо кровотечениях, и все пациенты в исследовании оставались свободными от профилактики после приема этранакогена дезапарвовца.
• Компания выпускает этранакоген дезапарвовец в коммерческих масштабах для запуска продукции и планирует проводить валидацию производственного процесса в течение всего года.
Продвижение AMT-130 в клиническую разработку для лечения болезни Хантингтона • Компания и Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США договорились расширить критерии приемлемости для фазы I / II исследования AMT-130 у пациентов с болезнью Хантингтона и многочисленных пациентов. активно просматривают на нескольких сайтах. Первые пациенты успешно прошли протокол скрининга, и первая хирургическая процедура, как ожидается, состоится в конце первого квартала 2020 года. Компания планирует представить обновление безопасности после того, как Совет по мониторингу безопасности данных исследования соберется позже в этом году. Важные данные по визуализации и биомаркерам из этого первого в мире испытания генной терапии AAV при болезни Хантингтона ожидаются в 2021 году.
Продвижение исследовательского конвейера кандидатов в генную терапию в клинику • Компания продвигает многочисленные доклинические и неклинические исследования AMT-180 для лечения гемофилии А и планирует подать заявку на исследование нового лекарственного средства (IND) в этом году. AMT-180 включает в себя фирменный модифицированный трансген фактора IX, который был продемонстрирован в доклинических исследованиях для передачи фактора VIII-независимой активности и обхода ингибиторов фактора VIII. •
Кроме того, Компания планирует начать исследования IND для Spinocerebellar Ataxia Type 3 в 2020 году, поддерживая подачу заявки IND, запланированной на 2021 год. У пациентов с SCA3 наблюдается дегенерация мозга, которая приводит к нарушениям движения, ригидности, мышечной атрофии и параличу. В настоящее время нет доступного лечения, которое замедляет прогрессирующее течение этого смертельного заболевания. AMT-150 - это однократная генная терапия AAV, включающая фирменную технологию подавления звука miQURE ™, аналогичную технологии, используемой в программе AMT-130 для лечения болезни Хантингтона, и предназначена для остановки атаксии при ранней манифестации SCA3. пациентов.
Сильная денежная позиция для продвижения программ Компании • По состоянию на 31 декабря 2019 года денежная позиция Компании составляла 377,8 млн. Долл. США, что, как ожидается, позволит финансировать деятельность Компании до 2022 года.
Предстоящие события для инвесторов
40- я ежегодная конференция по здравоохранению Cowen & Co., 2-4 марта 2020 г., Бостон, Массачусетс
BioCapital Europe 2020 от LSP, 12 марта, Амстердам, Нидерланды.
Саммит по генной терапии, Шардан, 23-24 марта 2020 года, Майами, Флорида.
День Stifel CNS, 1 апреля 2020 года, Бостон, Массачусетс
День корпоративного доступа Wells Fargo, 7 апреля 2020 года, Бостон, Массачусетс.
HC Wainwright Global Life Sciences Conference, 19-21 апреля 2020 года, Лондон, Великобритания.
Kempen Life Sciences Conference, 21-22 апреля 2020 г., Амстердам, Нидерланды. Финансовые показатели
Денежная позиция. По состоянию на 31 декабря 2019 года Компания имела денежные средства и их эквиваленты в размере 377,8 млн. Долларов США по сравнению с 234,9 млн. Долларов США на 31 декабря 2018 года. В настоящее время Компания ожидает, что денежных средств и их эквивалентов будет достаточно для финансирования операций в 2022 году.
Выручка: выручка за год, закончившийся 31 декабря 2019 года, составила 7,3 млн долларов США по сравнению с 11,3 млн долларов США за год, закончившийся 31 декабря 2018 года. Сокращение в 2019 году отражает прекращение программы S100A1 по лечению застойной сердечной недостаточности в рамках нашего сотрудничества с Бристол-Майерс Сквибб.
Расходы на НИОКР. Расходы на исследования и разработки составили 94,7 млн. Долл. США за год, закончившийся 31 декабря 2019 года, по сравнению с 74,8 млн. Долл. США за год, закончившийся 31 декабря 2018 года. Изменения были в основном связаны с активностью, связанной с нашими текущими клиническими исследованиями этранакогена дезапарвовца, недавно начатое исследование фазы I / II по AMT-130, увеличенная компенсация на основе акций и найм дополнительного клинического и операционного персонала на нашем сайте в Лексингтоне.
Расходы SG & A: Коммерческие, общие и административные расходы составили 33,5 млн. Долл. США за год, закончившийся 31 декабря 2019 года, по сравнению с 25,3 млн. Долл. США за год, закончившийся 31 декабря 2018 года. Изменения были в основном связаны с увеличением расходов на персонал и консультации, оплату профессиональных услуг и компенсационные расходы на основе акций.
Прочие доходы, нетто: Прочие расходы составили 201 млн. Долл. США в 2019 году по сравнению с прочим доходом в размере 0,6 млн. Долл. США в 2018 году.
Чистый убыток . Чистый убыток за полные 2019 и 2018 годы составил 124,2 млн долл. США, или 3,11 долл. США на акцию, и 83,3 млн долл. США, или 2,34 долл. США на акцию, соответственно.
Об уникальности
UniQure обещает генную терапию - единичное лечение с потенциально целебными результатами. Мы используем нашу модульную и проверенную технологическую платформу для быстрого продвижения линейки патентованной генной терапии для лечения пациентов с гемофилией B, гемофилией A, болезнью Гентингтона, болезнью Фабри, спиноцеребеллярной атаксией типа 3 и другими заболеваниями.
Selloff создает сделки в сфере здравоохранения - Baird 25 марта 2020 года IDEAYA Biosciences, Inc. (IDYA) Утверждая очевидное, аналитики Baird создали три списка медицинских компаний, которые, возможно, стоит посмотреть, учитывая их привлекательные оценки или относительно высокую капитализацию в условиях распродажи COVID-19.
Компании, которые оценивают меньше, чем чистые денежные средства (другими словами, рынок воспринимает какую-либо текущую стоимость в своих операциях): IDEAYA Biosciences ( IDYA -0,2% ), Поверхностная онкология ( SURF -1,8% ), Jounce Therapeutics ( JNCE + 18,9% ), Генная терапия Axovant ( AXGT + 20,9% ), Idera Pharmaceuticals ( IDRA + 4,1% ).
Фирмы с малой / средней капитализацией с высокой капитализацией (в ближайшие два года нет необходимости в наличных деньгах, что делает их более безопасными для инвесторов): Neurocrine Biosciences ( NBIX + 3,9% ), Dicerna Pharmaceuticals ( DRNA + 4,3% ), argenx SE ( ARGX + 2% ), Coherus BioSciences ( CHRS + 4,9% ), Arrowhead Pharmaceuticals ( ARWR + 4% ), Enanta Pharmaceuticals ( ENTA + 0,1% ), uniQure NV ( QURE + 4,5% ), Sarepta Therapeutics ( SRPT + 5,2% ), Фармацевтические препараты Intercept ( ICPT + 9,4% ), Karyopharm Therapeutics ( KPTI + 4%), Constellation Pharmaceuticals ( CNST -3,5% ).
Маленькие пробки с краткосрочными катализаторами создания стоимости (считывание данных), которые могут облегчить привлечение капитала: Mersana Therapeutics ( MRSN + 3,1% ), BELLUS Health ( BLU- 4,9% ), гомологичные лекарства ( FIXX + 6,8% ).